Di Angelo Tortora
“La presentazione dei primi risultati al mondo sull’efficacia clinica di una terapia genica per la sindrome di Usher di tipo 1B è un momento di grande rilievo scientifico e umano. Oggi celebriamo non solo un successo della medicina, ma la reale possibilità di ridare speranza a chi, fino a ieri, non aveva alcuna prospettiva terapeutica”. Lo dichiara il ministro della Salute, Orazio Schillaci, in un messaggio inviato all’evento di presentazione di un traguardo senza precedenti: un 38enne affetto dalla sindrome di Usher 1B, rara malattia genetica che si manifesta con cecità e sordità, ha recuperato la vista dopo essere stato sottoposto per la prima volta al mondo a una nuova terapia genica ‘a doppio vettore’ presso la Clinica Oculistica dell’università della Campania ‘Luigi Vanvitelli’ di Napoli. Nel rivolgere un saluto “al rettore Giovanni Francesco Nicoletti, alla professoressa Francesca Simonelli, al professor Alberto Auricchio e a tutti i presenti a questo importante evento”, il ministro ha definito “questo traguardo – frutto dell’impegno congiunto della Clinica Oculistica dell’università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’ e del Tigem di Pozzuoli (Istituto Telethon di Genetica e Medicina, ndr) – un esempio virtuoso di innovazione e collaborazione. Il percorso di ricerca che ha condotto alla sperimentazione della terapia a doppio vettore ha richiesto coraggio, rigore e tenacia. Il recupero della vista del primo paziente trattato rappresenta la prova più evidente dell’efficacia di questo approccio”, sottolinea Schillaci. “Il ministero della Salute – ricorda – ha sempre posto grande attenzione alle persone con malattie rare. Lo abbiamo dimostrato con azioni concrete: dall’insediamento del Comitato nazionale malattie rare all’aggiornamento del Piano nazionale malattie rare 2023-2026, fino al rifinanziamento del Fondo per i test di Next-Generation Sequencing e al sostegno alla ricerca e alla produzione di farmaci orfani. Diagnosi certe, terapie più mirate, percorsi accessibili su tutto il territorio della nostra nazione: è questo il nostro impegno. Desidero ringraziare tutte le donne e gli uomini che hanno reso possibile questo straordinario risultato – conclude Schillaci – che contribuisce al rafforzamento di un sistema sanitario sempre più vicino alle persone”.
